生產具有一致質量的重組腺相關病毒 (rAAV) 的上、下游工藝的優化取決于快速表征關鍵質量屬性 (CQA) 的能力。在 rAAV 生產的背景下，病毒滴度、衣殼含量和聚體被確定為潛在的 CQA，影響 rAAV 介導的基因治療產品的效力、純度和安全性。盡管快速、高通量的方法開始被開發和商業化，檢測這些屬性的分析方法通常會因工藝開發的周轉時間長或產量低而受到影響。這些方法尚未在學術或工業實踐中得到很好的
基因療法作為強大且潛在的治愈性療法對于各種其它方式難以治療的疾病具有很大的應用前景。重組腺相關病毒(rAAV) 是目前基因治療領域體內治療的首選載體。rAAV 是一種安全有效的治療性基因遞送工具，因為它缺乏致病性、無法自主復制以及能夠轉導分裂和非分裂細胞。迄今為止，超過200 項正在進行或已完成的基因治療臨床試驗使用rAAV 來遞送治療性基因，并且這一趨勢在最近十年繼續增加。 大規模生產 rAAV
開發針對新細胞培養的商業化灌流工藝需要一系列步驟，涉及從 μL 到實驗室生物反應器的 L級規模實驗，最后到數千升商業化規模。下圖說明了開發新的商業化灌流培養的過程，由三個部分組成：克隆和培養基篩選、灌流細胞培養開發和工藝放大。這些部分中的每一個都有自己的目標，并且需要不同的技術。通常，在工藝開發開始時，會有幾百個克隆，來自細胞系的制備和開發，其可以與多種培養基組成結合，用于表達給定的目的蛋白。在第
臨床成功的ADCs的設計不僅取決于有效載荷的效力及其附著點、連接子的穩定性和有效的藥物釋放，而且還取決于抗體和生物偶聯技術的選擇。在過去10年中，所有經FDA批準的ADC都是以ADC的異構混合物的形式存在，單抗的不同位置上附著著不同數量的藥物。偶聯位點對ADC穩定性及其藥代動力學具有顯著的影響，高DAR（藥物抗體比）常常導致血漿清除迅速，而低DAR的ADC則表現出的活性較弱。在ADC的藥物中，
基因療法作為強大且潛在的治愈性療法對于各種其它方式難以治療的疾病具有很大的應用前景。重組腺相關病毒(rAAV) 是目前基因治療領域體內治療的首選載體。rAAV 是一種安全有效的治療性基因遞送工具，因為它缺乏致病性、無法自主復制以及能夠轉導分裂和非分裂細胞。迄今為止，超過200 項正在進行或已完成的基因治療臨床試驗使用rAAV 來遞送治療性基因，并且這一趨勢在最近十年繼續增加。 大規模生產 rAAV
吸入制劑是一種特殊劑型，可以將溶解或分散于固體或液體介質中的藥物，以氣溶膠或氣體的形式，遞送到至呼吸道、肺部，發揮局部或全身作用。吸入制劑目前是全球急慢性呼吸系統疾病防治的主要劑型，在治療如哮喘和慢性阻塞性肺疾?。–OPD）等疾病中發揮重要的作用。吸入藥物經過吸入裝置的處理，達到高微細顆粒比、高肺部沉積率的狀態，在長期使用中吸入裝置還需具備輸出劑量恒定和準確、
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